Ce que dit le rapport

Le rapport d'évaluation publique a été adopté le 25 juin 2026 et publié le 6 août 2026. Si vous rédigez votre propre document, inspirez-vous de celui-ci :
https://www.ema.europa.eu/en/documents/referral/tavneos-article-20-procedure-public-assessment-report_en.pd

Problème n° 1 : l’intégrité des données. Le rapport confirme ce que nous avions décrit précédemment, désormais de manière officielle. Après le premier verrouillage de la base de données le 5 novembre 2019, le promoteur a constaté que la supériorité à la semaine 52 n’avait pas été atteinte. Neuf patients ont alors fait l’objet d’une réévaluation, en sachant qui avait reçu quel traitement. À la semaine 52, cinq d’entre eux ont vu leur statut changer, tous les cinq dans le groupe avacopan. Rien de tout cela ne figurait dans le dossier. Le rapport qualifie cela de fausse déclaration intentionnelle affectant le critère d’évaluation principal et conclut que l’étude n’est pas conforme aux bonnes pratiques cliniques et ne peut être considérée comme fiable.

Deuxième point : rapport bénéfice/risque. Sur ce point, la CE suit l’EMA en déclarant : « L’étude principale étant inutilisable et les données post-commercialisation jugées insuffisantes pour la remplacer, les risques hépatiques graves ne sont plus compensés par un bénéfice avéré.
Tel est le fondement juridique de la révocation, en vertu de l’article 116 de la directive 2001/83/CE.

Notre position en tant que Vasculitis International

Sur le deuxième point, nous suivons bien sûr l’EMA. Celle-ci dispose du dossier complet et de l’expertise nécessaire pour l’évaluer. Ce n’est pas notre cas, et nous ne contestons pas sa conclusion concernant les risques hépatiques.

Sur la première question, notre position n’a pas changé : les patients ne devraient pas supporter le coût des défaillances commises par les chercheurs et un promoteur. Nous ne demandons pas une décision différente. Nous demandons que la responsabilité soit attribuée à qui de droit, et que cela ait une incidence sur la manière dont les patients seront traités la prochaine fois qu’un examen de ce type aura lieu.

Veuillez également bien distinguer ces deux questions dans vos propres communications.

Vasculitis International, les associations locales de patients, des patients à titre individuel et des cliniciens ont soumis des contributions écrites, et les représentants des patients ont été entendus lors de l’exposé oral. Le rapport rend compte de nos contributions et des préoccupations que nous avons soulevées. Nous n’avons pas obtenu le résultat que nous avions plaidé, mais nous avons pris part à la procédure.

Ce qu’il faut dire à vos membres

La transition est organisée au niveau de chaque pays. Il n’existe pas de calendrier européen unique. Les autorités nationales et l’entreprise définissent les prochaines étapes dans chaque pays. Veuillez vous renseigner auprès de votre autorité nationale avant de communiquer à vos membres des informations spécifiques concernant les stocks ou les dispositions transitoires.

Personne n’a reçu un traitement dont l’efficacité s’est avérée inférieure. Les patients demanderont s’ils ont subi un préjudice ou s’ils ont été induits en erreur. Dans toutes les analyses, l’avacopan s’est révélé non inférieur au produit de référence. Ce qui n’a jamais été démontré, c’est qu’il était meilleur. Il est important de bien faire cette distinction.

La surveillance hépatique se poursuit jusqu’à l’arrêt complet du traitement. Le CHMP a adopté une communication directe à l’intention des professionnels de santé précisément à ce sujet. La surveillance ne s’arrête pas avec la décision.

Un traitement efficace reste disponible. Le Tavneos a toujours été un complément au traitement standard, et non le traitement lui-même. Le traitement de base à base de rituximab ou de cyclophosphamide ne change pas. Certains patients peuvent constater que la réduction de leur traitement aux glucocorticoïdes est plus lente qu’ils ne l’avaient espéré. C’est une réelle perte pour eux, qu’il convient de mentionner en toute honnêteté. Mais leur maladie peut toujours être traitée efficacement.

Réponse du titulaire de l’autorisation de mise sur le marché

Vifor Fresenius Medical Care Renal Pharma et CSL ont publié une lettre ouverte que vous pouvez utiliser pour votre propre site web et vos communications avec vos membres :
https://newsroom.csl.com/2026-08-06-Nouvelle-mise-à-jour-sur-TAVNEOS-R-avacopan-dans-l'Union-européenne

Le responsable mondial de la défense des patients et des politiques nous a confirmé directement que le soutien à la communauté des personnes atteintes de vascularite se poursuivra. Pour toute question au niveau national, les équipes nationales de CSL et les médecins avec lesquels vous travaillez constituent le moyen le plus rapide d’obtenir des réponses.

Ce que nous allons faire ensuite

• Suivre la manière dont la transition est gérée dans chaque pays et partager ce que nous apprenons.
• Continuer à mettre en avant la première question, celle de la responsabilité, là où cela peut encore faire la différence.
• Apporter notre aide dans des cas individuels. Si vous avez besoin d’informations ou de soutien pour un patient en particulier, écrivez-nous et nous ferons appel à notre réseau.

Un article détaillé est publié sur vasculitisint.com.

Ce que nous vous demandons

Merci de nous faire part des informations que vous recevez de vos membres, en particulier lorsque la situation nationale n’est pas claire. Même une brève note nous aide à avoir une vue d’ensemble de la situation européenne.